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L’audition entre bel et bien dans l’air de la thérapie génique. Lors d’un congrès qui s’est déroulé début mai 2024, un spécialiste de la discipline, le Pr Lawrence Lustig, de l’université Columbia (New York), a présenté les nouveaux résultats de l’essai clinique mené par Regeneron, visant à traiter la DFNB9 (causée par une mutation sur le gène codant l’otoferline). Et ils sont impressionnants.
Le deuxième patient suit les traces du premier. Six semaines après injection, ses seuils sont passés de 90 ou 100 dB à 75 dB pour les meilleures fréquences, comme c’était le cas pour le patient 1 à la même période. Les PEA confirment le rétablissement de l’audition, avec des seuils toutefois plus élevés.
« Ces résultats impressionnants mettent en valeur la promesse révolutionnaire du DB-OTO en tant que traitement potentiel de la surdité liée à l'otoferline, a commenté Lawrence Lustig, et nous sommes ravis de voir comment cela se traduit dans le développement d'un individu, d'autant plus qu'une intervention précoce est associée à de meilleurs résultats en matière de développement de la parole. » L’essai clinique devrait maintenant s’étendre à l’Europe. Quant à l’essai clinique français, mené par Sensorion, il devrait débuter prochainement ; l’hôpital Necker est prêt à accueillir le premier patient.
