Retrouvez le numéro 47 d'Audiologie Demain

Ça y est ! L'audiologie est entrée dans l'ère de la thérapie génique. Les premiers essais cliniques ont été lancés fin 2023 par des équipes chinoises et américaines pour la surdité DFNB9. Quant à l'essai français de Sensorion, il a débuté à l'été 2024.

Tous ces essais cliniques reposent sur les travaux princeps réalisés par le laboratoire de la Pr Christine Petit, à l'Institut Pasteur, au cours des 30 dernières années. Ces chercheurs ont découvert le gène responsable de cette surdité, ont caractérisé la protéine qu'il produit, l'otoferline, et déterminé la fonction de cette dernière. Puis ils ont établi un modus operandi pour injecter une version saine du gène à des humains.

Ces travaux et les essais cliniques aux résultats préliminaires prometteurs ouvrent la voie à la thérapie génique pour d'autres surdités.