Thérapie génique : Sensorion fait une demande d’essai clinique

La thérapie génique pour les surdités génétiques avance à grands pas. Après avoir obtenu des résultats prometteurs sur les animaux, Sensorion souhaiterait passer à l’étape suivante et lancer des essais cliniques sur l’humain, pour la thérapie génique de la surdité génétique DFNB9. La biotech montpelliéraine a déposé une demande d’autorisation pour réaliser ces essais en Europe, après en avoir en fait la demande auprès des autorités britanniques.

Cet essai clinique de phase 1/2 – baptisé Audiogene – entre dans le cadre du projet RHU Audinnove, coordonné par les équipes de l’hôpital Necker-Enfants malades, en collaboration avec l’Institut de l’audition et Sensorion, et avec le soutien de la Fondation pour l’audition (lire l’interview de Natalie Loundon à ce sujet). Il vise à évaluer la sécurité, la tolérance et l’efficacité du traitement, qui consiste à introduire le gène OTOF, codant l’otoferline, au sein de l’oreille des patients atteints par cette mutation génétique entraînant des surdités sévères à profondes. L’otoferline est une protéine indispensable au bon fonctionnement des synapses ruban des cellules ciliées internes. En fonction de la mutation génétique, elle peut ne pas être synthétisée du tout, et entraîner dans ce cas une surdité profonde, ou être synthétisée mais peu fonctionnelle, et provoquer une surdité moyenne.

Le complexe introduit dans l’oreille (le gène est son vecteur) a été nommé OTOF-GT (anciennement SENS-501) par Sensorion. Il a reçu la désignation de médicament orphelin par la FDA et l’Agence européenne du médicament, réservé aux traitements visant les maladies rares (DFNB9 concerne une naissance sur 1 000). Cette désignation garantit des conditions favorables pour son développement, ainsi que pour sa commercialisation futures (dont une exclusivité pendant 10 ans).