La thérapie génique est efficace dans le temps

Les planètes s’alignent concernant la thérapie génique de la surdité DFNB9. Alors que la mise sur le marché du premier traitement a été annoncée le 26 avril par la biotech Regeneron, aux États-Unis, une autre équipe de chercheurs chinois et états-uniens vient de publier des résultats très satisfaisants pour un traitement similaire, avec un recul de deux ans et demi.

C’est l’équipe du Pr Yilai Shu – la première à avoir réalisé une injection de thérapie génique pour une surdité DFNB9 fin 2022 –, à l’université Fudan de Shanghai, qui a publié ses résultats, dans la revue Nature. Ils portent sur 42 patients, âgés de 0,8 à 32,3 ans. 

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La qualité de ces résultats confirme la pertinence de la mise sur le marché du traitement de Regeneron – sur la base d’un autre essai clinique. En effet, aucune toxicité n’a été observée, et les effets indésirables sont mineurs. Surtout, « l'audition a été rétablie chez 90 % des participants traités », indiquent les auteurs de la publication. Par ailleurs, le traitement a été plus efficace chez les patients âgés de moins de 18 ans, une bonne nouvelle sachant que l’atteinte peut souvent être détectée dès les premiers jours de vie. Enfin, les tests réalisés tous les 6 mois montrent que la perception de la parole s’améliore au cours du temps grâce à ce traitement. 

Divergence sur l’effet dose 

En revanche, un point intéressant de l’étude chinoise concerne l’effet dose. Car « aucun effet thérapeutique dose-dépendant n'a été observé », après deux ans et demi de suivi. Un résultat qui va à l’encontre de ceux de Sensorion, rendus publics fin mars. L’entreprise française s’apprête en effet à recruter des patients pour tester un troisième niveau de dose, après avoir constaté une efficacité plus importante entre le premier et le second niveau.

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L’essentiel néanmoins – Sensorion, Regeneron et l’université Fudan sont d’accord sur ce point –, c’est que la thérapie génique pour DFNB9 est efficace. 

📝 L. Jiang, X. Cheng, J. Lv et al. Nature, 2026, doi : 10.1038/s41586-026-10393-y