Aux États-Unis, la thérapie génique pour la surdité va prochainement faire son entrée sur le marché. Autrement dit, les patients atteints de surdité DFNB9 pourront bientôt accéder à cette option thérapeutique, hors du cadre d’un essai clinique. Une première mondiale !
Regeneron vient en effet d’obtenir l’autorisation de la FDA, qui valide la mise sur le marché des médicaments et dispositifs médicaux. La biotech états-unienne avait lancé dès 2023 un essai clinique (baptisé CHORD) pour son traitement contre cette surdité ciblant le gène OTOF, qui code la protéine otoferline. Le traitement sera commercialisé sous le nom Otarmeni (le nom de la molécule pendant l’essai clinique était DB-OTOF). Dans son communiqué, la FDA rappelle qu’Otarmeni est indiquée « pour le traitement des patients pédiatriques et adultes atteints de surdité neurosensorielle sévère à profonde (toute fréquence > 90 dB HL) associée à des variants bialléliques confirmés moléculairement dans le gène OTOF ». Aux États-Unis, cette surdité concerne environ 50 nouveau-nés par an.
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Pour ce nouveau médicament, Regeneron a obtenu une autorisation accélérée (voir encadré), sur la base des résultats des tests audiométriques à 24 semaines des patients traités dans le cadre de l’essai clinique. L’autorisation sera prolongée si les résultats à plus long terme sont également positifs.
Cette mise sur le marché marque une avancée majeure dans le traitement des surdités. C’est la première fois qu’une thérapie génique pour ce type de pathologie est mise sur le marché. Regeneron indique par ailleurs qu’elle sera mise gratuitement à disposition des patients. « Otarmeni représente un immense bond scientifique et illustre la volonté de Regeneron de repousser sans cesse les limites de la science au bénéfice de l'humanité, a réagi George D. Yancopoulos, président et CSO de Regeneron. Nous sommes honorés d'être la première entreprise à offrir gratuitement une telle avancée en thérapie génique aux Américains. »
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Regeneron a par ailleurs annoncé que des démarches sont en cours pour obtenir des autorisations sur d’autres marchés.
