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Cela faisait des mois que la biotech française Sensorion et ses collaborateurs étaient dans les starting blocks. Après avoir reçu les autorisations légales pour commencer leur essai clinique de thérapie génique pour la surdité DFNB9, il ne leur restait plus qu’à recruter un patient, et lui injecter le traitement (SENS-501). C’est chose faite, a annoncé l’entreprise, par la voie de l’ORL australienne Catherine Birman, directrice du Centre d'implantation cochléaire de Sydney, lors du 36e Congrès mondial d’audiologie, qui s’est tenu à Paris du 19 au 22 septembre 2024.
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Ce premier patient a été injecté dans le cadre d’un essai clinique multicentrique (baptisé Audiogene), auquel participe notamment l’hôpital australien (ainsi que l’hôpital Necker – Enfants malades de Paris). C’est dans ce centre que le premier patient a été recruté et a donc reçu la première injection. Il s’agit d’un enfant âgé de 13 mois lors du recrutement, de 14 lors de l’injection, atteint d’une mutation sur le gène OTOF, le rendant sourd (ABR absents). Aucun problème n’a été rapporté lors de la chirurgie et de l’injection. En revanche, la Pr Birman n’a pas pu présenter les résultats des tests ABR un mois après injection, car l’enfant souffrait d’une infection des voies respiratoires, sans lien avec l’injection, mais pour lequel il a reçu des soins. Les tests d’audition post-injection ont ainsi dû être différés. Sensorion communiquera ultérieurement à ce sujet.
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C’est donc le troisième essai clinique portant sur le surdité génétique DFNB9, due à une mutation sur le gène OTOF. Une équipe chinoise menée par Yilai Shu avait en effet ouvert le bal il y a environ 10 mois, suivie de près par les équipes de l’entreprise pharmaceutique américain Regeneron. Pour l’instant, tout semble indiquer que cette thérapie génique est efficace, au moins partiellement.
