Sensorion et Pasteur vont pouvoir lancer leur essai clinique de thérapie génique

Le feu vert des autorités sanitaires est intervenu cette semaine. Sensorion et l’Institut Pasteur ont obtenu l’autorisation de débuter leur essai clinique (sur les humains) de thérapie génique pour les surdités DFNB9, causées par un dysfonctionnement de l’otoferline. Cet essai clinique porte le nom Audiogene.

La biotech française avait déposé sa demande dans plusieurs pays européens en juillet 2023 et était depuis en attente de cette autorisation, qu’elle espérait d’abord pour décembre 2023. Ce feu vert concerne trois pays : la France, l’Allemagne et l'Italie. « L'essai clinique de phase 1/2 (Audiogene) vise à évaluer la sécurité, la tolérance et l'efficacité de l'injection intra-cochléaire de SENS-501 pour le traitement du déficit auditif lié à OTOF chez des enfants âgés de 6 à 31 mois au moment du traitement de thérapie génique », précise la biotech dans un communiqué.

Les hôpitaux partenaires de cet essai clinique, dont l’hôpital Necker, à Paris, vont ainsi pouvoir débuter la phase de recrutement des patients. La première injection pourrait donc intervenir dans les prochaines semaines. Citée dans le communiqué de Sensorion, la Dr Natalie Loundon, qui coordonne cet essai clinique, s’est dite « ravi[e] de participer depuis le départ à cet essai clinique pionnier ». Elle pourrait prochainement injecter la première thérapie génique pour une surdité à un patient français (lire son interview Vers une première mondiale en thérapie génique).

Des travaux pionniers en France

Si Sensorion est aujourd’hui proche de concrétiser cet essai clinique, c’est grâce au travail pionnier des chercheurs de l'Institut de l’audition. L’équipe de la Pr Christine Petit a en effet jouer un rôle majeur dans la compréhension de la surdité DFNB9 et l’identification du gène qui en est responsable. Ces chercheurs ont été les premiers à montrer les bienfaits d’une thérapie génique sur des modèles animaux. Puis, les travaux de l’équipe de Saaid Safieddine ont permis de mettre au point une technique innovante pour apporter le gène OTOF sain au sein de la cochlée.

L’ère de la thérapie génique

Toutefois, les équipes françaises ne seront pas les premières à injecter un traitement contre la DFNB9 chez des humains. Il y a quelques mois, l’audiologie entrait dans l’ère de la thérapie génique avec les travaux de l'équipe du Pr Yilai Shu, à l’université Fudan à Shanghai (en Chine). Lors d’un congrès, l’ORL annonçait avoir traité plusieurs enfants, avec des résultats très prometteurs (lire notre article Première mondiale : l’audition entre dans l’ère de la thérapie génique). La biotech américaine Regeneron (qui a racheté Decibel Therapeutics), lui a emboité le pas. Début janvier, lors d’un congrès, elle a présenté les résultats d'un de ses patients, traité fin 2023. L’enfant de moins de deux ans, sourd profond avant injection (seuils supérieurs à 100 dB HL), présentait des seuilsinférieurs à 90 dB quatre semaines après traitement, et à environ 50 dB douze semaines après (sauf dans les basses fréquences).