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Moins de quatre ans après la toute première thérapie génique ciblant une surdité – DFNB1 – une deuxième surdité génétique entre dans l'ère de la thérapie génique. Il s'agit de la surdité génétique la plus commune dans le monde, liée à une mutation du gène GJB2, qui code la connexine 26, une protéine indispensable à la réabsorption des ions potassium dans la cochlée.
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La société Skylark Bio, cofondée par le chercheur David Corey (université Harvard), vient d'annoncer avoir injecté une dose de sa thérapie génique (baptisée SKY-GJB2) à un premier patient. Ce traitement s'est déroulé dans le cadre d'un essai clinique – Sonix – initié en mai 2026, et auquel une dizaine de patients âgés de 9 mois à 7 ans vont participer.
La biotech étatsunienne n'est pas la seule à plancher sur cette surdité génétique. L'entreprise française Sensorion est également sur les rangs. En juin 2026, elle avait en effet annoncé avoir abandonné son programme consacré à la surdité DFNB9 afin de se concentrer sur celui dédié à DFNB1. Des demandes d'autorisation d'essai clinique ont été effectuées pour la France et le Canada.
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Enfin, l'équipe d'Yilai Shu, de l’université Fudan à Shanghai (Chine), qui a été la première à traiter un patient souffrant de surdité génétique par thérapie génique en décembre 2022, a également débuté un essai clinique pour la surdité DFNB1.
