Depuis novembre 2024, trois patients ont reçu une injection de thérapie génique dans le cadre de l’essai clinique Audiogene, mené par l’Institut Pasteur. Les premiers résultats audiométriques viennent d’être publiés par Sensorion, partenaire industriel de l’institut. « Dans cette première cohorte, des signes préliminaires d’amélioration de l’audition ont été observés chez le Patient 3, âgé de 11 mois au moment de l’injection », rapporte l’industriel. Il précise avoir observer des « réponses ABR positives à deux fréquences, avec un seuil de 70 dB pour la meilleure fréquence » et une « amélioration des niveaux d'audition sur deux fréquences vocales, avec un seuil de 90 dB pour la meilleure fréquence, par PTA ». Enfin, toujours selon le communiqué, les parents de l’enfant ont noté des « changements notables dans les réponses aux sons et aux voix ». Le patient aurait « atteint les étapes du développement auditif attendu pour son âge ».
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Sensorion n’a en revanche pas communiqué sur les données audiométriques des deux autres patients. Toutefois, l’objectif de ce premier essai était d’évaluer la sécurité et la faisabilité de la procédure chirurgicale intra-cochléaire du traitement injecté, le SENS-501 (ou OTOF-GT). C’est chose faite, selon Sensorion qui rapporte que la procédure « s'est déroulée sans incident et aucun événement indésirable grave ou effet secondaire grave n'a été constaté ».
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Les médecins et Sensorion vont maintenant recruter d’autres enfants afin de tester une dose plus forte de médicament. Les trois premiers enfants ont en effet reçu la dose minimale effective évaluée dans les études précliniques (à savoir 1.5E11 vg/vecteur/oreille). Les suivants recevront trois fois cette dose (4.5E11 vg/vecteur/oreille). La phase de recrutement pour cette deuxième étape est sur le point d’être finalisée.
