L’audition entre dans l’ère de la thérapie génique

Jusqu’au début des années 1990, le domaine de l’audition était caractérisé par une bien regrettable singularité : l’absence de toute connaissance moléculaire, avec son corollaire, l’absence de compréhension susceptible de générer des thérapies curatives des atteintes auditives. À partir de 1995, la découverte des gènes responsables de surdité chez l'humain, en identifiant plusieurs centaines de molécules différentes qui jouent un rôle essentiel dans l’audition, allait permettre de comprendre comment la cochlée fonctionne à l’échelle moléculaire et révéler la nature des mécanismes moléculaires défectueux dans chaque forme de surdité héréditaire. Dès lors, tenter de traiter les surdités héréditaires par thérapie génique devenait un objectif scientifique et médical réaliste. De fait, des résultats prometteurs viennent d’être obtenus dans le cadre d’essais cliniques portant sur la surdité DFNB9, avec les premiers produits de thérapie génique injectés à des enfants sourds profonds. Véritable rupture dont il est encore difficile de mesurer l’ampleur de ses applications, il n’en est pas moins certain qu’elle aura un effet d’entrainement sur l’ensemble du champ de la médecine de l’audition et bien au-delà des seules atteintes héréditaires. Dans ce contexte, l’IHU re-Connect, dont l’Institut de l’Audition, centre de l’Institut Pasteur, affilié à l’Inserm, soutenu par la Fondation Pour l’Audition est l’une des composantes, parce qu’il fédère l’activité d’acteurs aux expertises complémentaires, porte l’espoir d’autres avancées médicales majeures.