Quels types de surdité sont ciblés par ces traitements ?
En thérapie génique, le remplacement de gènes ne peut se faire que pour des surdités liées à des gènes relativement courts et associés à des surdités autosomiques récessives. Les thérapies à ARN sont intéressantes pour traiter différentes sortes de surdités d'origine génétique, récessives ou dominantes et celles associées avec de longs gènes. Par ailleurs, ces traitements pourraient s'appliquer à des surdités congénitales ou celles survenant plus tardivement chez l'adulte.
Quels sont ses avantages et ses inconvénients ?
Les thérapies à ARN sont diverses et peuvent cibler un large spectre de gènes associés à la perte auditive. Ces thérapies présentent de nombreux avantages car elles sont très faciles à produire ; elles sont beaucoup moins chères que les thérapies utilisant des vecteurs viraux, sont très spécifiques et par ailleurs peu immunogéniques. Elles peuvent cibler différents types cellulaires. En revanche, ces molécules ARN se dégradent progressivement et nécessitent des injections répétées. Par ailleurs, ce traitement ne fonctionne pas si les cellules cibles n’ont pas été préservées. Le plus difficile sera donc de déterminer quel est le point de non-retour, à savoir à quel moment le patient perd définitivement les cellules qui sont ciblées par ce traitement à ARN.
Quelles sont les prochaines étapes ? Cette technique pourrait-elle être prête prochainement ?
Il faudra encore améliorer les tests génétiques et le diagnostic mais également notre compréhension des mécanismes de la maladie et déterminer la fréquence des injections. Quant à son arrivée sur le marché, on n’y est pas encore pour la surdité. Mais si le traitement de ProQR Therapeutics – récemment racheté par le laboratoire Théa – est validé pour traiter la rétine des patients atteints de LCA10 et du syndrome d’Usher, cela pourra se faire plus facilement pour la surdité.